用于支持醫保目錄調整等決策的HTA技術標準應用研究

新藥的價值評估框架研究報告  系列文章

文章五　建議國家醫保局在評審委員會可使用的多維度    決策分析

文章轉載自：中興通訊公益基金會 衛生技術評估(HTA)中心

作               者：胡麗、譚延輝

作者譚延輝主任曾于2007年6月受聘于臺灣的財團法人醫藥品查驗中心(CDE)，擔任第一屆的醫藥科技評估（HTA）組組長。這是臺灣衛生福利部經費支持成立的第三方獨立評估中心，HTA組與臺灣健保署合作規劃與執行衛生技術評估之作業流程，并評估制藥廠商所提交的新藥支付案申請材料。HTA組將每新藥議案在匯整臨床相對療效/安全性、成本效益及預算影響分析的科學證據后，提交新藥是否有價值納入臺灣健保藥品目錄的評估報告，供健保署成立的專家咨詢會議委員們參考審議，并參加會議作說明。2012年開始，譚主任代表藥師公會全聯會擔任健保署藥品給付共同擬訂會議的委員，協助健保署決定新藥的價值并建議是否支付、有條件支付以及新藥的單價。

本文章已于2019年2月21日在國內的醫藥經濟報發表，題目是MCDA 如何量化新藥價值1。這是設想在國家醫保局邀請建立的評審委員會開會時（目前沒有此架構），在參考獨立第三方評估中心提交的新藥價值評估報告數據，以及委員們的主觀價值判斷，若采用多維度決策分析(Multiple Criteria Decision Analysis, MCDA)，來協助量化“新藥價值”的方法學，提出作者的個人意見，并厘清一些實務執行上的觀點。本方法學在臺灣健保署還沒有采用。

本文章只針對原研新藥是否值得納入醫保目錄，運用快速HTA決策流程的作法提供意見。以下流程描述是臺灣健保署評審新藥是否納入目錄的做法，改為建議國家醫保局的未來做法，謹供參考。在獨立第三方HTA評估單位將某新藥評估報告交給國家醫保局后，醫保局可安排在每個月一次的專家咨詢會議中，請?？漆t師、藥學專家與經濟學家或政府政策專家等，探討新藥在評估報告內的科學證據，審議新藥在臨床相對療效、成本效益與預算影響三方向的價值。這些結論變成醫保局的意見，再提交到每兩個月召開一次的藥品評審委員會（利益相關群體組成的委員會）會議中，由數位政府代表、至少12位醫藥學專家學者、2位經濟學家，6位公眾及病友代表與數位各層機醫療機構代表，針對臨床需要性、臨床價值與經濟價值、患者價值、社會價值多維度，做討論并提出最后的結論建議給醫保局將原研新藥納入醫保目錄做參考。也因此，做決策所思考的新藥價值是多維度的。

在臺灣，傳統健保署的藥品共同擬訂會議（即評審委員會議）開會所討論的多維度價值框架，都是抽象且定性的，由委員提出各類看法或提出疑問尋求專家或HTA組同仁的更多解釋，討論都沒有固定流程或明確方向。只要達成共識就通過，沒共識就繼續討論或延到下一次或退回。由于國外許多文獻與研討會都在討論MCDA議題，并嘗試運用到評審委員會議中，臺灣健保署也委托學者研究或舉辦過研討會，但作者感覺學術界所提方法都是以研究角度在執行，都沒思考評審委員會議的時效性（一個議案可能30分鐘）。臺灣健保署的專家咨詢會議與藥品共同擬訂會議是一邊開會討論當下做決定，一個議案接著一個議案；而HTA組同仁真正花在一個新藥評估案件上只有30天，怎么可能花費幾個月去發展問卷再做調查再分析結果，才去完成一個新藥案件的MCDA結論?

本文章建議的MCDA方法學必須在評審委員開會時，主席運用有系統結構的開會討論流程，請委員針對價值框架給予每個維度下的結論選項，在快速決定的權重與已經確定的權重下，以量化結果做出新藥屬于高、中、類似價值的決定，來對應新藥屬于1, 2A, 2B類別。再依制定的原則去決定新藥的單位價格。臺灣將新藥分為第1類是突破創新或相對療效有顯著增加的藥品，單價核定有其原則。第2類有2A代表新藥比較對照藥品的療效有中等程度增加；及2B代表新藥與對照藥品的療效類似，單價核定也都有其原則。

本文建議的價值框架與量化過程如表二，將ISPOR所探討的其他價值要素也加入考量。下列五項假設都能成立時，則MCDA的運作就能執行。解釋如下：

假設一，若將新藥的價值框架訂為必須考慮新藥與對照藥品比較，在(1)病人臨床需要性，(2)相對療效，(3)成本效益，(4)預算影響，及(5)人權公平性/倫理議題等五個維度的效益，然后決定新藥價值的類別；再由此確立新藥單價制定方式。

假設二，再看申請新藥的適應癥是屬于治療一般慢性病，威脅生命的重大傷病，非威脅生命的其他疾病或某些特定罕見疾病等四類的哪一類，則在前述五大維度的重要性權重，會給予不同權重。請參考表三的建議可討論修正。

假設三，在表二的結構下，專家咨詢會議或共擬會議討論時，針對某申請新藥的特性，需決定每項維度底下多項結論各要選哪一選項(但第五項維度可為多選)。

假設四，各維度底下各結論選項的權重必須事先決定且統一應用，也就是不論哪種新藥此部分權重都不改變。若有委員提出權重改變意見，需在下選項決定前先討論做權重的確定。

假設五，建議出高、中、類似三類別的計算閾值。

例如，某新藥屬于治療某一慢性疾病，在評審委員會議時大家決定五項維度如表三內的權重。同時大家決定此新藥(1)病人急需要，因為目前沒有更好的治療方案(假設權重早已有共識為1.0)；(2)相對療效價值有中等程度增加(權重的共識為0.7)；(3)成本效益結論是更貴但值得(權重的共識為0.7)；(4)財務影響稍大，應限縮使用規定(權重的共識為0.8)；(5)人權公平性/倫理議題選1及3(權重的共識為0.4)。則經計算此新藥的價值為  1.5x1.0+3x0.7+2x0.7+3x0.8+0.5x0.4= 1.5+2.1+1.4+2.4+0.2= 7.6。這新藥屬于中價值，可運用2A的單價核定方式給新藥核價。

若國家醫保局針對新藥案件考慮使用MCDA的技術執行，在時效性下，建議可采用本方法學執行。實際執行時，可視需要考慮修正為四個價值類別：○高 ○中 ○少許 ○類似； 五個維度下的結論選項可以重新制定，例如相對療效也可改為四類，多增加一項：少量程度增加；或增加相對安全性的維度；所有假設的權重都可重新討論做調整，只要取得評審委員會共識即可。另外，評審委員會議的進行必須結構化的執行，依據多維度順序從各新藥的特性或比較結果討論出各維度下的選項結論。建議可由專家咨詢會議決定權重，再由評審委員會議作細調或同意后，最后委員們針對每個案件討論完后各自打分或采共識決，協調人員收集后做計算以確定新藥價值的高低。

表二、多維度決策分析在評審委員會議的使用

表三、不同新藥若是治療不同嚴重類別的疾病，則五項維度可有不同的權重

* 為假設的權重，可由專家咨詢會議或評審委員會議在討論該案件時決定

參考文獻

1. 譚延輝. MCDA 如何量化新藥價值. 醫藥經濟報 2019.2.21

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